미국 바이오시장은 어떤 신기술을 연구할까 - mRNA백신, GLP-1 유사체, CAR-T 세포치료제, ADC, 유전자치료

미국 바이오시장은 어떤 신기술을 연구할까?

:   mRNA 백신, GLP-1 유사체, CAR-T 세포치료제, ADC, 유전자치료제

 
 
안녕하세요. 이오형입니다. 
 
길고 길었던 2028년 바이오제약시장 톺아보기 시리즈 연재가 끝났습니다. 
 
총 10개의 약과 12개의 회사에 대한 리뷰를 했습니다. 
이미 분석이 된 약물 3개는 제외했으니, 상품분석 7건과 기업 분석 12건, 총 19건의 분석을 진행하는긴 연재였습니다. 
 
저도 이 분석을 하면서 미국 바이오시장을 보는 눈이 생긴 것 같습니다. 
 
 
주식투자의 기본 원칙은 무엇일까요?
"미래에 투자" 하면서 "분산" 하는 것이라고 저는 생각합니다. 
 

 
이런 원리는 특히 바이오주식 투자에서 더욱더욱 중요합니다.
바이오주식은 가치주 라고도 하잖아요.
 
 
 
그러다보니 저는 미래에 투자하는 회사들에 대해서 생각을 하게 됩니다.
 
바이오제약 회사의 미래를 보기 위해서는 이 질문을 하면 됩니다.
 

"새로운 기술을 이용한 제약을 하는가"

 
 
하지만 일반인 투자자분들은 새로운 기술에 뭐가 있는지 모르십니다.
아니 기존 기술에도 뭐가 있는지도 모르는 경우가 태반입니다.
 
그래서 오늘 제가 딱 알려드립니다.
 
 
 
미국 빅파마들이 주목하고, 돈이 쏠리고 있는 몇 가지 분야들 중 제가 관심있는 분야들을 간단히 정리해 보겠습니다. 
 
1. mRNA백신, AAV 백신
 
2. GLP-1 유사체
 
3. CAR-T 세포치료제
 
4. Antibody Drug Conjugate (ADC)

 

5. 유전자 치료제
 
+) Drug 전달기술
 
 
그럼 하나씩 간단한 부연설명을 해 드리겠습니다. 
 
 

mRNA, AAV 백신

코로나 사태를 겪은 현대인이라면 모를 수 없는게 바로 mRNA 백신입니다.

 
 
사실 백신이 뭔지 모르시는 분들은 이 mRNA 백신이 뭔지 아마 이해를 못 하실 듯 합니다. 
 
백신이 뭐냐면 "약화된 병원균을 넣어주어서 미리 싸워보게 하는 것" 입니다.
 
우리 면역계는 처음 보는 적이 들어오면 제대로 일 하는데까지는 최소 1주일 이상이 걸립니다.
그 전까지 병원체가 우리몸을 파괴하고 아프게 합니다.
 
그런데, 병원체가 들어오기전에 미리 병원체의 약한버젼을 만난다면, 우리몸은 아프지 않고 미리 면역계를 훈련시킬 수 있습니다. 
엄청나게 혁신적인 개념이죠?
제너의 종두법에서 시작된 백신은 지금까지 수도 없이 많은 인간을 살려냈을 것입니다. 
 
백신은 크게 생백신과 사백신으로 나뉘어졌는데요, 
생백신은 살아있는 병원체를 약화시켜 넣어주는 것을,
사백신은 병원체를 죽인 뒤 넣어주는 것을 의미합니다.
 
이러나저러나 병원체를 몸에 넣는다는 개념은 어떻게 보면 꺼림칙하기도 하죠?
(물론 당연히 안전합니다)
 
 
그래서 요즘 새로나온 백신기술인 mRNA 나 AAV 백신은 병원체를 안 넣어줍니다. 
대신 병원체의 단백질에 대한 정보를 우리 몸에 넣어주는 거죠.
그 정보를 mRNA 의 형태나 AAV 의 형태로 넣어줍니다.
 
그러면 우리몸의 세포들은 그 정보를 읽어서 바이러스 단백질을 스스로 만들고, 스스로 그 단백질에 대해 학습해서 면역계를 대비할 수 있게 됩니다.
 
 
 
외부에서 병원체를 넣는 것이 아니라, 우리가 스스로 항원을 생산해서 학습하는 방식인거죠.
 
혁신입니다.
 
과거부터 관심을 많이 받아오던 방식인데, 이번 코로나 이후로 더 유명해지고 더 상용화가 될 것으로 기대됩니다. 
이 부분에 대한 자세한 설명은 곧 있을 신기술 백신 포스팅에서 다루겠습니다.
 
 
그런데 이 mRNA 의 백신이 위험할 수 있다는 기사가 나왔습니다.
 
무려 과학계의 근본인 Nature 지에서 mRNA 의 백신의 위험성을 예고했다고 하는데요,
과연 진짜 위험할까요?
 (결론부터 말하면 안위험합니다)

Nature 지에 나온 mRNA 백신 위험성 논문을 분석하는 시간도 한번 가져보도록 하겠습니다. 
 
 
 

GLP-1 유사체

GLP-1 유사체는 최근 굉장히 핫한 약들을 배출했습니다. 
일라이릴리사의 트루리시티, 노보노르디스크사의 오젬픽과 같은 약들이죠.
 
이들은 아주 강력한 당뇨 치료제이면서 엄청난 효과의 비만치료제로도 유명하죠?
 
주식시장의 문제아, 일론머스크도 이 GLP-1 유사체약인 위고비를 처방받아 감량을 한 것으로 더 유명해졌습니다.

 
 
일론머스크 외에도 수 없이 많은 미국의 셀럽들이 이 약을 처방받아서 사용하고 있다고 합니다.
한때는 틱톡과 같은 숏폼 플랫폼에서 유행하기도 했다고 합니다.
 
 
이 GLP-1 유사체의 등장은 일종의 혁명입니다. 
 
당뇨병 치료제로써도 혁명이지만, 바로 비만 치료에 새로운 전환을 예고하는 약이거든요.
 
 
비만은 20세기 부터 선진국들에서 치료대상이었죠.
그래서 현재까지 개발된 비만치료제들은 엄청나게 다양합니다.
그리고 대부분 실패했습니다. 

저는 개인적으로는 모두 실패했다고 생각합니다.

 
 
대표적으로는 세포대사를 방해해 사람을 거의 죽기 직전까지 만드는 부작용이 있어 FDA금지 약물로 지정된 DNP 도 있구요, 아니면 정신에 작용해서 식욕억제작용을 하는 나비약으로 불리는... 그런 약물도 있구요.

 
저 나비약은 그것이 알고싶다에도 나왔죠?
신경계통에 작용하는 만큼 정신을 완전히 망가뜨리거든요.
 
이렇게 비만치료제라고 개발된 약들은 대부분 아주아주 심각한 부작용으로 쉽게 처방하기도 어렵고, 복용도 꺼려지는 경우가 대부분이었습니다. 
 
그런데 이 GLP-1 유사체는 사람을 죽게 만들지도 않고, 정신병자로 만들지도 않으면서 비만을 치료합니다.
 
물론 구역감과 두통을 호소하는 사람이 있긴 하지만, 위의 비만치료제들에 비하면 선녀와 같습니다.
또한 당뇨약으로 개발된 만큼 안전도 보장되어있구요,
 
앞으로 GLP-1 유사체 시장은 더 커질 것입니다. 
그리고 GLP-1 뿐만아니라 GLP-1과 유사한 역할을 하는 다른 호르몬을 이용해서 이런 약물들이 더 개발될 것으로 생각되구요.
 
그래서 이 GLP-1과 다른 유사한 시스템에 대해 종합적으로 리뷰하고, 관련된 약들을 소개해 드리는 시간을 갖도록 하겠습니다. 
 
 

CAR-T 세포 치료제

 
CAR-T 도 아주 핫한 방식의 신기술입니다. 
가장 대표적인 CAR-T 치료제는 한방에 17억이 든다는 약, 킴리아 Kymriah 가 있죠.
 
아니 무슨 약 한번에 17억이 들어..? 라는 생각을 하셨을 텐데, 만드는 과정을 보면 그럴 만 합니다.
 
CAR-T 가 무엇이냐면, Chimeric Antigen Receptor T cell 의 줄임말입니다.  
 
간단하게만 설명하면 환자의 몸에서 면역세포(T cell)을 뽑아내서, 암과 잘 싸울 수 있게 교육한 뒤, 이를 다시 환자에게 넣어주는 방식입니다. 

환자마다 각각 치료제를 직접 만들어줘야 하기때문에, 치료하는데 돈과 시간이 엄청나게 많이 듭니다.
그러다보니 17억이나 필요한 것이죠.
 
공장에서 찍어내는게 아니라서 말도아니게 비싼거에요.
어쨋든 너무 비싸긴 합니다..
 
 
 
이 CAR-T 라는 개념은 참 혁신적입니다.
 
이 생각은 누가 가장 먼저 했을까요?
 
그리고 이걸 실제로 약으로 가장 먼저 만든 회사는 누구일까요?
 
지금 CAR-T 세포 치료제는 어떤 형태로 다양화되어가고 있을까요?
 
이런 질문들에 대해 대답하기 위해서, CAR-T 세포 치료제에 대한 이야기도 하나씩 풀어보겠습니다. 
 
 
 
 

Antibody Drug Conjugate (ADC)

ADC 는 사실 과거부터 계속 주목받아왔던 개념인데, 2010년 후반대에 들어서 더 많이 승인이 되면서 더욱 주목받는 개념입니다.
그 전까지는 간간히 승인이 겨우 되거나, 승인취소가 되는 등 잡음이 좀 있었습니다.
 
 
ADC는 비유하자면 유도미사일입니다.
정확하게 적이 있는 곳을 파악해서 이동한 뒤, 폭탄을 터뜨리는 기술이죠.
 
ADC 의 이름을 살펴보시면 그 원리를 대략 이해할 수 있으실 것입니다.
Antibody Drug conjugate을 직역하면 항체와 화합물약이 합쳐졌다로 직역됩니다.
 

 
항체는 자신과 결합할 수 있는 항원에게 가서 붙습니다.
즉 특이성을 주기 위한 부분이죠.
 
그리고 drug 은 일반적인 항암약입니다.
 
우리가 약물을 그냥 먹어버리면 그 약이 혈관을 따라 온 몸을 돌면서 효과를 냅니다.
그래서 항암요법을 하면 머리가 다 빠져버리고, 소화기능이 저하되는 부작용이 발생합니다.
 
하지만 이 약물을 항체에 매달아서 딱 원하는 곳에서만 작용하게 한다면?
원하지 않는 부작용은 줄이고, 암을 더 강하게 공격할 수 있겠죠?
 
그래서 항암의 유도미사일인 ADC 가 주목을 받고 있습니다. 
 
 
이 ADC 의 가장 중요한 요인은 당연히 specificity 를 제공할 항체를 잘 만들고, 암에 대한 toxicity를 가지는 화합물 약을 잘 만드는 것입니다. 
 
그런데, 하나의 요인이 더 있습니다. 바로 linker의 존재입니다.
항체와 화합물약을 이어주는 다리인데, 이 linker 의 개발도 중요한 과제중 하나입니다.
 
그래서 ADC 에 대해서는 기존에 개발된 ADC를 분석하고, 각각의 ADC 가 어떤 기술을 이용했는지 살펴보는 시간을 갖도록 하겠습니다. 
 
대표적인 ADC 중 하나인 아스트라제네카 사의 엔허투 ENHERTU 분석을 보시면, 대략적인 감을 잡으실 수 있을테니, 먼저 링크 걸어드리겠습니다. 
https://dueffect.tistory.com/40 

유방암 신약, 엔허투 (ENHERTU)

 
 

 

유전자 치료제

 

정말 꿈의 기술 중 하나입니다.

 

결국 감염병이 아닌 많은 병들, 

특히 유전병이나 희귀병들을 유전자 이상에 의해 일어나는 경우가 많거든요.

 

 

유전자에 문제가 있으면 그 유전자를 정상으로 바꾸면 되지않나?

 

라는 단순한 아이디어 에서 출발한 것이 유전자치료입니다.

 

 

그런데, 문제가 있습니다.

 

인간의 몸에는 약 60조개의 세포가 있습니다.

그리고 각 세포 안에는 핵이 있고, 그 핵 안에 DNA가 있죠.

 

그럼 진정한 의미의 유전자 치료를 하기 위해서는 60조개의 세포에 각각 들어간 뒤, 다시 핵 까지 들어가야 유전자를 바꿀 수 있죠.

이건 사실 말도 안되는 일입니다.

 

 

그리고 유전자를 무슨수로 바꿀 수 있죠?

 

유전자 재조합기술들이 있어도 살아있는 개체, 특히 인간에게서는 거의 불가능한 일로 취급받고 있습니다. 

 

 

그런데 이게 이제 가능해지고 있습니다. 

 

사실 최초의 유전자 편집 치료제는 이미 2003년에 상용화 되었습니다.

바로 중국...에서요..

 

못믿겠죠?

 

그리고 두 번째 유전자 편집치료제는 2011년 러시아에서 개발되었구요.

역시나 못믿겠습니다.

 

 

그 뒤, 세번째로 미국과 유럽에서 허가받은 유전자 치료제인 Glybera 가 등장합니다.

어마무시한 가격으로 단 한명의 환자만 구매해서 사용하고, 현재는 구매가 불가능한 약이 되었습니다.

 

현재 기준 상업적으로 성공한 유전자 치료제는 Novartis 사의 졸겐스마 Zolgensma 입니다.

 

 

유전자치료제는 생명공학을 획기적으로 발전시킨 유전자재조합 기술 특히 CRISPR-Cas9 기술과도 맥락을 같이 합니다.

자연과학 개발의 중요성에 대한 증거이기도 하구요.

 

앞으로 유전자 치료제들에 대해서도 하나씩 알아보도록 하겠습니다.

 

 

 

 

Drug Delivery

마지막 기술은 바로 약 전달 기술입니다.
 

 
 
별거 아닌 것 같지만, 약 전달은 사실 매우 어렵고 중요한 기술 중 하나입니다. 
 
지금까지 개발된 약 중에 좋은 약은 수도 없이 많습니다.
원리도 확실하고, 개념도 좋은 약들은 많지만, 왜 우리는 아직도 병과 싸우고 있을까요?
 
 
그 이유 중 하나가 전달기술의 부재입니다.
 
약의 성분별로 간단히만 설명드릴게요.
 
 
 
화합물약
 
화합물약은 기본적으로는 다 물에 녹아서 흡수가 됩니다.
그런데 세포 안으로 들어가서 효과를 보이기 위해서는 소수성인 세포막을 뚫고 지나가야하죠.
 
결국 친수성과 소수성을 적절히 가져야지 제대로 효과를 나타낼 수가 있습니다. 
 
그래서 과학자들은 몸 안에서 processing 되면서 성질이 조금씩 바뀌게 약을 변형시켜서 먹게 합니다.
이 과정에서 간에 무리가 가기도 하고, 약의 효과가 떨어지기도 합니다.
그래서 요즘은 nanoparticle 안에 약을 넣어서 세포 안으로 전달되게하는 기술이 나오고 있기도 합니다.
 
 
그리고 화합물약은 사이즈가 아주아주 작습니다.
이렇게 작은 사이즈의 화합물은 신장에서 걸러져서 오줌으로 나와버립니다.
 
비싼 약을 기껏 먹으니, 밖으로 빠져나온다?
 
안될일이죠.
 
이렇게 화합물약이 우리몸에서 흡수되고, 이용되고, 배출되는 것을 ADME 라는 지표로 정리하기도 하는데, 
이는 결국 몸안에서 잘 유지되고 전달되는 것이 중요하기 때문입니다.
 
그래서 이런 작은 화합물약도 전달과 유지라는 측면에서의 혁신이 항상 필요합니다.
 
 
화합물 약이 아닌 더 발전된 약인 항체약 이야기도 한번 해 볼게요.
 
 
 

항체약

항체약과 같은 단백질성분의 약은 무조건 주사로 맞아야 합니다.
먹으면 소화되버리거든요.(단백질이니까)
 
주사는 크게 두 종류로 나눌 수 있습니다. 
혈관주사(intravenous) 와 피하주사(subcutaneous).
 
이 중 혈관주사는 의료인이 주사해야하기때문에, 병원에 가야만 맞을 수 있습니다. 
그래서 혈관주사는 맞기가 번거롭습니다.
 
피하주사는 간단한 채혈침같은 구조로 되어있어서 직접 맞을 수 있습니다. 
당뇨병 환자들이 맞는 인슐린은 대부분 피하주사로 개발되어 나오고 있고, 최근 핫한 GLP-1 agonist 들도 피하주사제로 개발되었습니다.
 
그런데 항체는 기본적으로 혈장(혈액의 한 성분) 을 따라 이동합니다.
그래서 항체약을 피하주사로 만들려면 어느정도의 변형과 기술이 필요 합니다.
 
 

백신

마지막으로 백신 이야기도 해 볼게요.
 
백신도 과거에는 병원체를 그대로 넣어주는 방식으로 사용했습니다.
그런데, 이 방식이 모든 병원체에 통하지가 않습니다. 
 
넣어준 병원체가 병을 일으키거나 문제를 만들기도 합니다.
 
그래서 병원체대신 병원체의 단백질만 넣는 백신도 나오고 있습니다.
 
그런데, 이렇게 단백질만 하나 던져주면 생각한 만큼 백신의 예방효과가 나오지가 않아요.
그래서 단백질을 바이러스와 같은 모양으로 바꿔서 넣는 기술(VLP) 라는 기술도 나오고 있습니다. 
 
 
또한 이번에 핫했던 mRNA 백신도 mRNA를 세포 안으로 잘 전달해야하는데, 이 과정 역시 drug delivery 기술이 받쳐주었기에 가능한 것이었습니다.
 
 
이렇게 별 것 아닌 거 같아도 약을 제대로 쓰기 위해서는 전달기술이 꼭 필요합니다.
 
그래서 이 부분에 대한 자세한 설명도 진행하도록 하겠습니다.
 
 
 
 

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이렇게 다섯 가지 기술이 제가 생각하기에 핫한 미래기술 중 하나입니다. 
 
 
앞으로 바이오 주식을 투자하시고 공부하실 분들은 이런 미래기술을 뭘 갖고 있는지를 보는 것이 중요합니다.
 
미래기술이 무엇이 있는지를 이해하고 그 분야를 이 회사가 잘 갖고 있는지를 보실 수 있게 정리해 드리겠습니다.
 
물론 기술을 설명하면서 어떤 회사가 이 기술로 약을 만들었는지, 어떤 회사가 이 분야의 선구자인지도 같이 정리해 드리겠습니다. 
 
기술 하나당 기술설명, 회사설명, 제품설명이 각각 들어갈 것 같으니 아마 전체 5개의 분야를 다 아우르는데에는 긴 시간이 걸릴 듯 합니다. 
 
모든 바이오투자자분들이 알고 투자하실 수 있도록 지식을 공유해드리겠습니다. 
그럼 다음번 연재때 뵙겠습니다. 

 

 

 

 

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1. mRNA백신, AAV 백신

https://dueffect.tistory.com/79  

바이오제약 신기술 - mRNA 백신, AAV 백신

 

2. GLP-1 유사체
https://dueffect.tistory.com/83

바이오제약 신기술 - GLP-1 유사체 당뇨약

 

 

 

3. CAR-T 세포치료제

https://dueffect.tistory.com/85

바이오제약 신기술 - CAR T 세포 치료제

 

 

 

 

4. Antibody Drug Conjugate (ADC) 항체-약물 복합체

https://dueffect.tistory.com/101
 

바이오제약 신기술 - ADC : 항체-약물 복합체

 

 

5. 유전자 치료제

 

+) Drug 전달기술